紅血球再生不良症治療

關鍵原則: 區分 1° vs 2° PRCA — 許多 2° 形式有特異有效 Tx (表 33.3)
D/c 所有潛在致病藥物 → 藥物相關 PRCA 在 3-4 週內緩解
排除與治療營養缺乏 (B12、葉酸)
1° 與難治性 2° PRCA: 序貫免疫抑制試驗直到反應
有報告自發緩解

手術/放射線治療

胸腺瘤 (thymoma) 相關: 胸腺切除 (thymectomy) = 免疫抑制 (IST) 前首選 Tx
- 約 30-40% 於 4-8 週內緩解伴紅系生成恢復
- 無反應者 → 視為特發性 PRCA 治療
- 移除可能↑ IST 反應性
無胸腺瘤胸腺切除: 不建議
若手術禁忌 → 放射線 ± 化療

支持療法

血液輸注 (blood transfusion)
鐵螯合 (iron chelation): deferasirox (Exjade) 用於輸血相關鐵超載

免疫抑制

類固醇 (corticosteroid) (第一線):
- 約 40% 反應率
- 4-6 週內反應; 緩慢減量超過 3-4 月
- 可能需要維持劑量達標 Hb
- 若 8 週無反應則停用
CsA (cyclosporine A): 5-10 mg/kg PO daily 分次給藥
- ± 類固醇 20-30 mg PO
- 監測谷濃度; 足夠試驗 = 3 月
- 反應率 60-80%
- 反應後繼續 6 月 → 緩慢減量
環磷醯胺 (cyclophosphamide) (口服): 起始 50 mg PO daily, 最大 150 mg/day
- 監測 CBC, 相應升級
- 若 3 月無反應則停用
- 延遲反應可在停用後發生 (IST vs 細胞毒性平衡)
- 與 CsA 合用對 T-LGL 相關 PRCA 有效
Danazol (synthetic androgen): 200 mg PO BID, 至多 600 mg/day
- 與類固醇或其他藥物併用
- PRCA 2° 至多種病因之療效
IVIg (Intravenous Immunoglobulin):
- 對多種 PRCA 有效
- 細小病毒 B19 (Parvovirus B19): 2 g/kg × 5 天
- AIDS + 細小病毒 B19: 1 g/kg daily × 1-2 天 → 1 g/kg × 2 天
硫唑嘌呤 (azathioprine): 2-3 mg/kg/day IV
- 經嘌呤代謝抑制 DNA 合成
- 對環磷醯胺無反應患者有效
MTX (methotrexate): 7.5-15 mg/wk PO
- 特別適用於併發 LGL 白血病
- 持續反應、耐受性良好
- 可與環磷醯胺或 CsA 合用
ATG (Anti-thymocyte globulin) (馬): 40 mg/kg IV daily × 4 天 + 類固醇 1 mg/kg
- 用於難治病例
- 類固醇於 2-3 週內減量
- 3 月內反應 (部分在 ≥6 月)
利妥昔單抗 (rituximab): IV 每週 × 4 週
- 對以下有效: B-CLL、EBV 相關 PTLD、ABO 不相容異基因 HSCT、HCL 變異型
- T 細胞導向 IST 難治患者選項
- HSCT 後 ABO 不相容 PRCA 有效
阿侖單抗 (alemtuzumab) (抗-CD52 mAb): SC (3 mg 初始 → 10 mg 1-2×/wk)
- 累積劑量 ~50-100 mg 前反應
- 活躍於 BCL & T-LGL 白血病相關 PRCA
- 同情用基礎可得
Daratumumab (anti-CD38 mAb):
- 病例報告: 難治 PRCA 2° 至 ABO 不匹配異基因 HSCT 療效
臨床線索指導 Tx 選擇:
- LGL 存在 → 環磷醯胺或 CsA
- 低球蛋白血症 → IVIg
- 高球蛋白血症/單一克隆蛋白 → 利妥昔單抗

HSCT (Hematopoietic Stem Cell Transplantation)

難治/復發 PRCA 選項 (類似 AA)
相合手足捐贈者異基因 HSCT → 正常造血恢復
DLI (Donor Lymphocyte Infusion) + 異基因 HSCT → 完全供體植入 (移植物抗自身免疫效應)

預後

2° PRCA: 依基礎疾病
特發性 PRCA: 可能極難治療
約 68% 經序貫方案達到緩解
自發緩解: 5-10%
復發常見 (尤其首年緩解後), 通常對相同方案有反應
慢性低劑量 IST 可能需要復發病例
中位生存時間: 12-14 年
進展至 AA (Aplastic Anemia): 罕見; 急性白血病: 3-5%

紅血球再生不良症治療

手術/放射線治療

支持療法

免疫抑制

HSCT (Hematopoietic Stem Cell Transplantation)

預後

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