鐵過負荷的治療
目標
- 將身體鐵含量降低並維持在正常或接近正常水準
放血療法 (phlebotomy)（血色素沉著症 (hemochromatosis)）
- 標準治療：定期放血；無實證指引
- 對所有有鐵過負荷證據的患者進行放血（↓ 發病率和死亡率）
- 開始時機（有爭議）：
- 必須：ferritin >1000 µg/L（防止/逆轉纖維化 (fibrosis)）
- 通常於 ferritin >500 µg/L 或甚至 >200 µg/L（女性）/ >300 µg/L（男性）時開始
- ↑ LIC（MRI）= 進一步指示
- ↑ Tf sat + 正常 ferritin 僅 → 監測；當 ferritin ↑ 時治療
放血方案 (phlebotomy regimen)
- 移除 1 單位（350–450 mL）血液 ≈ 200 mg 鐵
- 耗盡期：每週靜脈穿刺至 ferritin 50–100 µg/L
- 持續時間：數月至 >1 年（取決於診斷時的鐵負荷）
- 不建議更集約的方案（強烈耗盡 → 進一步抑制 hepcidin）
- 監測：每次治療時檢查 Hb（避免貧血 (anemia)）；每月 ferritin
- 若貧血發展 → ↓ 放血強度；生理食鹽水輸注防止低血壓
- 在特定情況下（肝硬化 (cirrhosis) 患者）輸注血漿以避免蛋白質耗損
- 紅細胞單核分離術 (erythrocytapheresis)：昂貴，無顯著優勢
- 定量放血：450 mL 血液（密度 1.05 g/mL、Hb 13.5 g/dL）≈ 200 mg 鐵 → 鐵過負荷的回溯估計
維持期 (maintenance phase)
- Ferritin 50–100 µg/L → 2–4 次放血/年終身
- 非 HFE 血色素沉著症：可能需要 4–6 次/年（延長、更集約）
- EPO (erythropoietin) 以 ↑ 放血頻率：僅軼事報告
- Ferroportin 病：功能喪失型不適合放血；功能獲得型 = 標準血色素沉著症方案
放血療法為何有效
- 價廉、可取、有效、耐受良好
- 血色素沉著症患者不會發展貧血（低 hepcidin → 鐵從儲存釋放 + 紅細胞生成 (erythropoiesis) 重建）
鐵螯合 (iron chelation)
- 替代方案：當放血不耐受/禁忌（貧血、肝硬化 (cirrhosis)、心臟疾病）
- 早期心臟疾病：謹慎低強度放血 + 螯合
- 進行性心肌病 (progressive cardiomyopathy)：集約性螯合加入：
- 高劑量 IV 或 SC deferoxamine (DFO) ± 口服 deferiprone 或 deferasirox
- 來自地中海貧血患者的方案（第 41 章）；青少年血色素沉著症心臟疾病選項
- 口服螯合劑非標籤使用 (off-label)：非輸血性鐵過負荷（人道用途）
- 對肝硬化患者有效；移植前必須進行
三種可用螯合劑 (three chelators available)
| 藥物 | 路徑/時程 | 劑量 | 關鍵副作用 |
|---|---|---|---|
| Deferoxamine (DFO) | 持續 SC 輸注（8–12 小時，5–7 天/週）或 IV | 20–60 mg/kg | 局部過敏；高劑量：生長缺陷（兒童）、感音性聽力喪失 (sensorineural hearing loss) |
| Deferiprone | 口服，分 TID | 25 mg/kg × 3/天 | 嗜中性白血球減少 (neutropenia)，罕見顆粒球缺乏症 (agranulocytosis)（監測 CBC） |
| Deferasirox (DFX) | 口服，每日一次 | 20–40 mg/kg/天 | 皮疹、GI 不適、暫時↑ 腎功能 |
- DFX = 輸血患者最廣泛採用的單一藥物
- 選擇取決於鐵負荷、依從性、合併症
- 聯合療法 (combination therapy)：在嚴重鐵負荷中有用以加速耗盡（第 41 章）
飲食與生活方式 (diet and lifestyle)
- 放血患者：除限制酒精外無特殊飲食
- 所有鐵過負荷患者：避免生貝類（↑ NTBI → 易感染 V. vulnificus）
- 耗盡患者：避免富含鐵的食物；用餐時喝茶 ↓ 吸收 (absorption)
特殊情況 (special situations)
- Porphyria cutanea tarda (PCT)：放血 → 臨床和生化緩解 (remission)
- Atransferrinemia：Tf 輸注或輸血 + 螯合
- DMT1 缺乏症：ESA (erythroid-stimulating agent) 可能部分改善貧血和鐵過負荷；無特異性治療
- Aceruloplasminemia：螯合控制全身鐵但對神經症狀無效；可能惡化貧血
鐵負荷性貧血 (iron-loading anemias)
- 放血不是選項
- 貧血嚴重程度與鐵負荷風險無相關性
- 定期評估螯合需要（ferritin + LIC by MRI）
- 非輸血地中海貧血中型 (non-transfusion-dependent thalassemia intermedia)：如果 ferritin >800 µg/L 或 LIC >5 mg/g 則螯合；ferritin <300 µg/L 或 LIC <3 mg/g 時停用
- 慢性輸血 (chronic transfusion)（童年期開始）：在10–20 單位 RBC 後開始螯合
- 輸血依賴成人/老年人 (transfusion-dependent adults/elderly)：按年齡、疾病、預期壽命個別化；10–20 單位原則謹慎
- BMT (bone marrow transplant) 後存活者：螯合或特定情況放血
See Also
- Iron Overload
- Prognosis of Iron Overload
- Future Directions in Iron Overload
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