061003_mds-anemia-management
- 多數 MDS 患者發生貧血 (anemia)；適當管理關鍵
- 濃縮紅血球輸血 (packed red blood cell transfusion)：Hb <8–9 g/dL 或有症狀時才輸注
- 年輕、健康患者可採用更嚴格策略
- 高齡患者伴心臟共病 (comorbidity) → 自由輸注目標 Hb 9–10 g/dL
- 造血幹細胞移植 (hematopoietic cell transplantation, HCT) 候選人 → 照射血液 (irradiated blood) 必要
- 病程中可能需百餘單位 → 鐵超載 (iron overload) 預防重要
輸血依賴性 (transfusion dependence)
- 預後不佳指標 — 造血功能嚴重不足標誌
- 不利影響：有毒鐵物種 (toxic iron species)、免疫調節異常 (immune dysregulation)、感染風險 (infection risk)
紅血球生成素刺激劑 (erythropoiesis-stimulating agents, ESAs)
- 20–50% 患者達成有意義、持續 Hb 改善
- 反應預測因子：
- 血清 EPO (erythropoietin) <500 U/L (尤其 <100 U/L)
- 較低 IPSS 評分
- 血芽 (blasts) 正常
- 正常/低風險核型 (karyotype)
- 低發炎細胞激素 (cytokine) 濃度
- EPO 濃度解釋：依貧血程度評估
- EPO ≤200–300 U/L 試用合理
- EPO >500 U/L → 反應可能性低
- 製劑 (美國)：
- Epoetin alfa：40,000–60,000 U SC qd (>60,000 U 無額外效益)
- Darbepoetin alfa：200–300 μg q2wk 或 500 μg q3wk
- 兩製劑效能差異不大
- 試用期限：8–12 週合理；應先排除其他貧血原因
- 缺鐵性 (即使相對缺陷) → ferritin 低正常則補充口服/靜脈鐵劑
- 反應定義：Hb ↑ 1–2 g/dL、減少輸血或生活品質改善
- ESA 不改變 AML (acute myeloid leukemia) 進展速率；存活期影響極小
- ESA + G-CSF (granulocyte colony-stimulating factor) → ↑ 反應率，尤其 MDS-SLD-RS (myelodysplastic syndrome with single lineage dysplasia and ring sideroblasts)
- 安全性：MDS (myelodysplastic syndrome) 中無一致性 ↑ 風險 (異於實質瘤/慢性腎病)
- 血栓栓塞 (thromboembolism) 風險與 Hb >12 g/dL 相關
- 共識：Hb <10 g/dL 時開始 ESA，目標 11–12 g/dL
盧斯帕普塞普特 (Luspatercept)
- 融合抗體 (fusion antibody) — activin 受體 IIB 配體陷阱；結合 TGF-β (transforming growth factor-beta) 家族成員，抑制紅血球生成
- 釋放紅系前體細胞脫離 分化停滯 (differentiation arrest)
- 適應症：伴 環形鐵粒幼紅細胞 (ring sideroblasts) MDS — ESA 不適格 (高 EPO) 或 ESA 失敗
- FDA 於 2020 年 4 月核准
- 隨機對照試驗：約 40% 患者達 8 週無輸血期 (對照 15.8% placebo)
- 起始劑量 1.0 mg/kg SC q21d，遞增至 1.75 mg/kg
- 最常見不良反應：疲勞 (fatigue)
- 非環形鐵粒幼紅細胞 MDS 亞型療效研究進行中
雄激素 (androgens)
- 少數患者受益於 danazol 或 testosterone (睾酮)
- 前列腺癌病史禁用
- 監測肝毒性 (hepatotoxicity)
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