移植前治療在骨髓異形成症之角色

異黑質化療與移植前治療

• 爭議點：HSCT 前化療角色有爭議；指南建議骨髓母細胞 (myeloblast) >10% 時進行清腫瘤療法 (cytoreductive therapy)，但缺乏前瞻性證據
• 低疾病負荷優勢：HSCT 時疾病負荷↓ → 預後改善，但分析存在偏差
  • 化療失敗或死亡患者不納入 HSCT 結果統計
  • 化療敏感患者可能有更良好的疾病生物學特性 → 移植後預後改善

DNA 去甲基化藥物（HMAs）時代

• 傳統化療→HMAs：HMAs (hypomethylating agents) 出現後，HSCT 前使用傳統化療大幅↓
• 移植前 HMAs 效果：
  • 回顧性分析：無存活優勢
  • 仍廣泛使用以預防疾病進展、↓輸血 (transfusion) 需求（供體選擇期間）

化療 vs HMAs

• 舊分析：
  • 較小樣本：HMAs = 傳統化療（無優勢）
  • 較大樣本：化療 + HMAs → 預後不良（提示更具侵襲性的疾病生物學）
• 最近分析：
  • 無清腫瘤 vs 移植前治療 → 相似預後
  • EBMT 分析：移植時起算，HMAs = 傳統化療（存活無差異）
  • 需要：前瞻性隨機試驗，自隨機化時起算存活

HMAs 的理論優勢

• ↑癌睾丸抗原 (cancer-testis antigen)、殺傷性免疫球蛋白樣受體配體 (killer immunoglobulin-like receptor ligands, KIR ligands)、HLA 分子及次要抗原 (minor antigen) 表達
• 增強移植抗 MDS (graft-versus-MDS) 效應
• 移植後可↓復發 (relapse) 風險，但骨髓惡性腫瘤隨機試驗尚未證實療效

參見

• MDS 移植總論
• 預後模式及移植時機
• 高齡患者及合併症患者之移植
• 本態性血小板增多症治療
• 本態性血小板增多症病病理生物學
• 高齡及合併症患者之移植
• 臨床表現與處置

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