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機轉深潛層 · 來自 Williams Hematology 拆解筆記 091006_salvage-transplant

091006_salvage-transplant

補救性 ASCT (salvage autologous stem cell transplantation)

  • 角色較不清楚 vs 一線;共識指南 (ASTCT、EBMT、IMWG):
    • 推薦一線未接受 ASCT 的移植適合患者
    • 或在首次高劑量美法侖 (high-dose melphalan) ASCT 後 ≥18 月復發的患者
  • 英國 phase III:硼替佐米 (bortezomib)-阿霉素 (doxorubicin)-地塞米松誘導 → ASCT (美法侖 200) vs 口服環磷酰胺 (cyclophosphamide) (400 mg/m²/週 ×12 週)
    • PFS 19 vs 11 月(批評:口服環磷酰胺非標準對照)
  • 首次 ASCT 後的 PFS (progression-free survival) 預測第二次補救 ASCT 後的預後
  • 許多新型藥物方案現在達到比補救 ASCT 更好的 PFS,但仍相關:
    • 全球新型藥物不可用/價格不可達
    • 年輕、適合、高危、蛋白酶體抑制劑 (proteasome inhibitor)/來那度胺 (lenalidomide) 耐藥患者

同種異體 SCT (allogeneic stem cell transplantation)

  • 更有爭議;需在現代時代進行前瞻性研究
  • Phase II (n=49):美法侖 (melphalan) 140 + 氟達拉濱 (fludarabine) 90 + ATG (anti-thymocyte globulin) 60 mg/kg → 非親緣供體移植
    • ORR (overall response rate) 95% (46% CR (complete response)),但 1 年 TRM (transplant-related mortality) 25%
    • 5 年 PFS (progression-free survival) 20%,5 年 OS (overall survival) 26%
  • 鑑於高 TRM & 新型方案的有效性 → 保留給年輕、適合、高危患者,理想情況下在臨床試驗中
  • 應由在 MM 中具同種異體經驗的專家移植醫生管理

參見

  • 復發性疾病
  • 復發性多發性骨髓瘤臨床試驗

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