高劑量治療及幹細胞移植

• 5 年 PFS 39.7%、OS 68.5%
• 1 年無復發死亡率 (non-relapse mortality) 3.8%
• 預後因子 (prognostic factors)：化療難治疾病、移植前治療線數（最重要）

EBMT 長期追蹤（n=86，WM）

• 患者特徵
  • 中位年齡 49 歲
  • 47 人曾用 ≥3 種前期治療
  • 8 人曾失敗自體移植
  • 59 人（68.6%）化療敏感疾病
• 給藥方案
  • 全骨髓消滅型 (myeloablative conditioning) 或
  • 減低強度調理 (reduced-intensity conditioning, RIC)

療效及毒性

• 無復發死亡率 (non-relapse mortality)（3 年）
  • Myeloablative 33%
  • RIC 23%
• ORR (overall response rate)：75.6%
• 復發率 (relapse rate)（3 年）
  • Myeloablative 11%
  • RIC 25%
• 5 年存活
  • Myeloablative：PFS 56%、OS 62%
  • RIC：PFS 49%、OS 64%

移植物抗宿主病 (graft-versus-host disease) 與預後

• 慢性 GVHD (chronic graft-versus-host disease) 與改善 PFS 相關
• 存在臨床可証實的移植物抗 WM 效應 (graft-versus-WM effect)

✗ 不適合

• 誘導治療反應良好患者之一線治療 (first-line therapy)
• BTK 抑制劑 (Bruton's tyrosine kinase inhibitor) 初治患者（若 BTK 抑制劑可取得）

✓ 適合

• 第 2 次或後續復發、高風險、化療敏感患者之自體 SCT
• 高度篩選之 WM 病例之異體 SCT（優先臨床試驗 (clinical trial) 框架）